Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见肠胃间质瘤突变的靶向疗法

2021-12-06 00:54:05 来源:

FDA周四宣布已同意Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）化疗患上PDGFR-α内含子18突变的不可切掉或乳腺癌中枢神经脂质瘤（GIST）成年病征。FDA药性品分析与研究中心病学办公室代理副主任Richard Pazdur知道，带有PDGFR-alpha内含子18突变的GIST病征"对标准疗法无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种专门用以化疗具有该突变的GIST病征。该尽快基于NAVIGATOR试验的结果，试验限于43名携带PDGFR-alpha内含子18突变的GIST病征，包括38名PDGFR-alpha D842V突变的GIST病征。参与者每天抗生素一次Ayvakit，直到哮喘实质性或出现不可接受的毒性。得出结论总体鼓动所部（ORR）为84％，其中7％降至完全鼓动，而77％降至其余部分鼓动。在具有PDGFR-αD842V突变的病征亚组中，ORR为89％，完全加剧和其余部分加剧分别为8％和82％。FDA知道明，虽然未有降至反应的中位持续时间段，但有61％的内含子18突变的；也病征；也时间段持续了六个月或更较长时间段。Blueprint首席运营官Kate Hiland知道明："我们不仅在缩小方面体现了重要起到，而且还使他们在很长长时间段内保持良好无哮喘实质性。"该的公司原先一周内在美国给予Ayvakit，该制剂先前被FDA授予了突破性疗法和孤儿药性称号。原始出处：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系尼斯医学（MedSci）原创转译整理，转载需许可证！