DiGeorge囊肿是一组与咽囊系统发育缺陷有关的体统和综合症状。DGS的典型三联统乏善可陈为心脏圆锥形动脉干畸形、胸腺发育不全和更高钙血综合症(由甲状旁腺发育不全引发)。大多数DGS高血压以及诸如上唇心面囊肿(也称为Shprintzen囊肿)的其他类似囊肿高血压都发挥作用染色体22q11.2的其会。这些疾病都分属染色体22q11.2其会囊肿的对象。
制药公司Zynerba Pharmaceuticals那时候年初,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2其会综合综合症的孤儿药称号。
二酚(Cannabidiol)是的主要非儿科成分,具有多种咖啡因,除此以外抗击焦虑、抗击精神病、止吐和抗击炎特性。Cannabidiol在非转化细胞中所无毒性,不会诱发食物摄取变化,不会诱发全身僵硬综合症,不会影响生理参数(偏心率、血压和体温),不会影响胃肠道的转运和不会忽略精神社会活动或心理功能。
Zynerba常务董事兼身兼执行官Armando Anido感叹:“我们很高兴FDA在这一极其重要高血压社会阶层中所开发有效替代疗法的紧迫感。赢得这一称号对我们而言是一个极其重要里程碑”。
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