CRISPR基因编辑电子技术是用药遗传病的革命性原理，然而，该应用软件未曾被用于有效率用药长期慢性疾病。密苏里医学院医学院Dongsheng Duan领导的研究工作该小组确定并克服了CRISPR基因编辑之前的盲点，为该电子技术成为一种持续用药手段奠定了基础。
CRISPR基因编辑所受天然抵御病原能力启发，使研究工作人员通过手术和附加基因组之前的性状来改变DNA氨基酸，这种性状有可能用药多种遗传病。Duan和国立医疗研究工作院以及杜克医学院的同事一齐早就研究工作如何为了让CRISPR用药杜氏肌肥胖（DMD）。
DMD患儿装载一种会之前断外用帕金森氏症蛋白产生的基因性状，如果不足外用帕金森氏症蛋白，神经细胞就会变长再度死亡，许多患儿失去了走路、呼吸和正常肾脏系统所需要的神经，就这样短时间的新近生命画上了句号。
“CRISPR从本质上绕过了性状，并将基因缝合在一齐，”Duan说。他是医学院分子会微生物学和医学研究教授。“要做到这一点，CRISPR的分子会剪刀（又称Cas9）需要真的在哪里切割，切割位置由gRNA决定。我们惊讶地推测，通过上升gRNA数量，可以将小鼠模型的用药有效性从3个月延长到18个月。”
Duan的实验室给6周大的DMD小鼠注射CRISPR的系统，他们在此之后采用了被许多研究工作人员使用的广泛作法，等量的Cas9和gRNA。虽然直接注射到神经之前功效似乎很好，当研究工作团队试图长期纠正所有体内神经时，这种作法功效不佳。他们推测，骨骼肌之前的外用帕金森氏症蛋白未稳定下来，肾脏之前也一样，换句话说，用药不能阻止疾病发展。
进一步调查推测，gRNA标示被不必要消耗了，仅仅没有足够的gRNA告诉Cas9一定会切哪里。于是，研究工作该小组上升了gRNA标示数量，并重复实验，这来由近作法贞着上升了肾脏和骨骼肌之前的外用帕金森氏症蛋白，18个月的观察期间，小鼠神经瘢痕减少，肾脏系统和神经系统都得到了更佳。
“我们的结果表明，gRNA取走是长效CRISPR的系统用药的一个奇特盲点，”Duan说。“我们认为，通过上升和优化gRNA剂量显然可以克服这一盲点，认为也适用于其他CRISPR治疗。”
他们希望新近看法适度奠定更佳CRISPR基因编辑治疗的基础。
许多现代出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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