CRISPR基因编辑核心技术是治治疗遗传哮喘的突破性新方法，然而，该新方法尚未被用作有效地治治疗长期以来慢性哮喘。密苏里的大学的的大学Dongsheng Duan为首的研究课题小组确定并关键在于了CRISPR基因编辑之中的阻碍，为该核心技术成为一种持续治治疗技术手段奠定了基础。
CRISPR基因编辑受天然抵抑止病毒能力启发，使研究课题医护人员通过切除和换成序列之中的基因型来变动DNA核苷酸，这种基因型可能会治治疗多种遗传哮喘。Duan和国立卫生研究课题院以及杜克的大学的合作者一起悄悄研究课题如何利用CRISPR治治疗传为肌营养不良（DMD）。
DMD风湿热携带一种会之中断抑止进行性受体产生的遗传，如果忽视抑止进行性受体，脊柱细胞就会变弱就此死亡，许多风湿热无法控制了走路、呼吸和正常人肺脏功能性所必需的脊柱，就这样断断续续的生命画上了句号。
“CRISPR从直觉上切断了基因型，并将基因缝合在一起，”Duan说。他是的的大学分子微生物学和生物学讲师。“要做到这一点，CRISPR的分子捏（又称Cas9）必需知道在哪里大块，大块位置由gRNA决定。我们高兴地发掘出，通过提高gRNA数量，可以将大鼠框架的治治疗有效性从3个年初延长到18个年初。”
Duan的的物理室给6周大的DMD大鼠药剂CRISPR系统，他们最初采行了被许多研究课题医护人员使用的普遍手段，等量的Cas9和gRNA。虽然同样药剂到脊柱之中效果似乎较好，当研究课题制作团队力图长期以来忽略所有体内脊柱时，这种手段效果不佳。他们发掘出，骨骼肌之中的抑止进行性受体并未恢复，肺脏之中也一样，换句话说，治治疗很难企图哮喘发展。
进一步调查发掘出，gRNA标记被不必要耗尽了，并不一定没有足够的gRNA告诉Cas9应当切哪里。于是，研究课题小组提高了gRNA标记数量，并重复物理，这一从新手段贞着提高了肺脏和骨骼肌之中的抑止进行性受体，18个年初的注意到期间，大鼠脊柱瘢痕减小，肺脏功能性和脊柱功能性都赢取了有所改善。
“我们的得出，gRNA丢失是长效CRISPR系统治治疗的一个独特阻碍，”Duan说。“我们相信，通过提高和可用性gRNA剂量某种程度可以关键在于这一阻碍，相信也适用作其他CRISPR治疗。”
他们想从新论述适度奠定有所改善CRISPR基因编辑治疗的基础。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
相关新闻
相关问答
